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唐獎生技醫藥系列報導1（中央社記者陳至中台北19日電）第二屆唐獎生技醫藥獎由法、美3名科學家共享，他們發展出的「CRISPR/Cas9」系統，成為突破性的基因編輯平台，帶動一整代的科學研究，被視為基因體研究史上最偉大的突破之一。

生技醫藥獎得主包括法國科學家伊曼紐?夏彭提耶（Emmanuelle Charpentier）、美國科學家珍妮佛?道納（Jennifer A. Doudna）、以及年僅33歲的美籍華裔張鋒3人。

人類的基因體非常複雜，一絲結構缺失或表現異常，就可能釀成疾病。一直以來，科學家都想透過修正特定基因，達到治病的效果。

然而人類基因有30億組鹼基對，想要編輯特定基因，就像「大海撈針」般，最初科學家使用的工具不夠精準，且實驗過程漫長、經費昂貴，因而不斷「卡關」。但「CRISPR/Cas9」的發展突破了限制，自2012年以來，全球上千間實驗室都利用此平台，快速進行生物細胞遺傳工程實驗。

這項革命性的發展，並非完成於一人之手，但唐獎生醫獎得主3人功不可沒。「CRISPR/Cas9」是一種存在於細菌的後天免疫系統，在第一次消滅外來入侵的病毒後，會切下它們的一些基因片段，收入自己得資料庫中，之後再遭受同樣的攻擊，便能迅速辨識敵人，實施「精準打擊」。

科學家致力於解開「CRISPR/Cas9」的神秘機制，夏彭提耶率先發現有兩種RNA負責將Cas導向目標DNA，就像是「GPS導航系統」。和她合作的道納，則發現這兩種RNA可以嵌合在一起，形成單鏈引導RNA去找尋目標基因。兩人一同發展出的系統，大幅簡化實驗步驟，讓基因編輯更有效率。

然而，她們很快就出現競爭對手，幾乎是在同一時期，張鋒也在麻省理工學院對Cas9系統進行獨立的改良實驗。他率先在哺乳類和人類細胞進行基因體編輯，更進一步改良同時編輯多個基因、同源性基因修復的實驗辦法，讓「CRISPR/Cas9」應用面大開。

3人的研發成果擁有無限潛力，中央研究院院士龔行健形容，如果基因體是一串30億顆珍珠的項鍊，「CRISPR/Cas9」好比是一副擁有GPS導航系統的剪刀，可以精準地挑出特定的某一顆來剪。包括愛滋病等疾病，都有可能據此找到解方。

一些科學家相信，「CRISPR/Cas9」的成就遲早可以得到諾貝爾獎，而被視為「東方諾貝爾」的唐獎，則早一步於今年給予肯定。

有趣的是，由於率先搶得相關專利，張鋒與另一組人道納、夏彭提耶，在專利戰上打得火熱。唐獎則選擇同時肯定3人的貢獻，認為這個革命性的編輯平台，將大幅改革生醫研究和疾病治療的策略。1050619

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